En 1990, W. French Anderson propone el uso de células de médula ósea tratadas con un vector retroviral que porta una copia correcta del gen que codifica para la enzima adenosina desaminasa,la cual se encuentra mutada en una enfermedad que forma parte del grupo de las inmunodeficiencias severas combinadas (SCID). Realizó la transformación ex-vivo con los linfocitos T del paciente, que luego se volvieron a introducir en su cuerpo. Cinco años más tarde, publicaron los resultados de la terapia,que contribuyó a que la comunidad científica y la sociedad consideraran las posibilidades de ésta técnica.
No obstante, el apoyo a la terapia fue cuestionado cuando algunos niños tratados para SCID desarrollaron leucemia. Las pruebas clínicas se interrumpieron temporalmente en el 2002, a causa del impacto que suposo el caso de Jesse Gelsinger, la primera persona reconocida públicamente como fallecida a causa de la terapia génica. Existe una bibliografía numerosa sobre el tema, y es destacable el informe que la FDA emitió señalando el conflicto de intereses de algunos de los médicos implicados en el caso así como los fallos en el procedimiento. En el año 2002, cuatro ensayos en marcha de terapia génica se paralizaron al desarrollarse en un niño tratado una enfermedad similar a la leucemia.Posteriormente, tras una revisión de los procedimientos, se reanudaron los proyectos en marcha.
2003
Un equipo de investigadores de la universidad de California, en Los Ángeles, insertó genes en un cerebro utilizando liposomas recubiertos de un polímero llamado polietilen glicol (PEG).La transferencia de genes en este órgano es un logro significativo porque los vectores virales son demasiado grandes para cruzar la “barrera hematoencefálica”. Este método tiene el potencial para el tratamiento de la enfermedad del Parkinson.
También la interferencia por ARN se planteó en éste año para tratar la enfermedad de Huntington.
2006
Científicos del NIH tratan exitosamente un melanoma metastásico en dos pacientes, utilizando células T para atacar a las células cancerosas. Este estudio constituye la primera demostración de que la terapia génica puede ser efectivamente un tratamiento contra el cáncer.En Marzo del 2006, un grupo internacional de científicos anunció el uso exitoso de la terapia génica para el tratamiento de dos pacientes adultos contagiados por una enfermedad que afecta a las células mieloides. El estudio, publicado en Nature Medicine, es pionero en mostrar que la terapia génica puede curar enfermedades del sistema mieloide.
En Mayo del 2006, un equipo de científicos dirigidos por el Dr. Luigi Naldini y el Dr. Brian Brown del Instituto de San Raffaele Telethon para la Terapia Génica (HSR-TIGET) en Milán, informaron del desarrollo de una forma de prevenir que el sistema inmune pueda rechazar la entrada de genes. Los investigadores del Dr. Naldini observaron que se podía utilizar la función natural de los microRNA para desactivar selectivamente los genes terapéuticos en las células del sistema inmunológico. Este trabajo tiene implicaciones importantes para el tratamiento de la hemofilia y otras enfermedades genéticas.
En Noviembre del mismo año, Preston Nix de la Universidad de Pensilvania informó sobre VRX496, una inmunoterapia para el tratamiento del HIV que utiliza un vector lentiviral para transportar un DNA antisentido contra la envuelta del HIV. Fue la primera terapia con un vector lentiviral aprobada por la FDA para ensayos clínicos. Los datos de la fase I/II ya están disponibles.
2007
El 1 de mayo del 2007, el hospital Moorfields Eye y la universidad College London´s Institute of Ophthalmology anunciaron el primer ensayo de terapia génica para la enfermedad hereditaria de retina. La primera operación se llevó a cabo en un varón británico de 23 años de edad, Robert Johnson, a principios de este año.La Amaurosis congénita de Leber es una enfermedad hereditaria que causa la ceguera por mutaciones en el gen RPE65. Los resultados de la Moorfields/UCL se publicaron en New England Journal of Medicine. Se investigó la transfección subretiniana por el virus recombinante adeno-asociado llevando el gen RPE65, y se encontraron resultados positivos. Los pacientes mostraron cierto incremento de la visión, y no se presentaron efectos secundarios aparentes.Los ensayos clínicos de esta terapia se encuentran en fase I.2008
Investigadores de la Universidad de Míchigan en Ann Arbor (Estados Unidos) desarrollaron una terapia genética que ralentiza y recupera las encías ante el avance de la enfermedad periodontal, la principal causa de pérdida de dientes en adultos.[16] Los investigadores descubrieron una forma de ayudar a ciertas células utilizando un virus inactivado para producir más cantidad de una proteína denominada receptor TNF. Este factor se encuentra en bajas cantidades en los pacientes con periodontitis. La proteína administrada permite disminuir los niveles excesivos de TNF, un compuesto que empeora la destrucción ósea inflamatoria en pacientes que sufren de artritis, deterioro articular y periodontitis. Los resultados del trabajo mostraron que entre el 60 y el 80 por ciento de los tejidos periodontales se libraban de la destrucción al utilizar la terapia génica.
2009
En Septiembre de 2009, se publicó en Nature que unos investigadores de la Universidad de Washington y la Universidad de Florida fueron capaces de proporcionar visión tricromática a monos ardilla usando terapia génica.En noviembre de ese mismo año, la revista Science publicó resultados alentadores sobre el uso de terapia génica en una enfermedad muy grave del cerebro, la adrenoleucodistrofia, usando un vector retroviral para el tratamiento.
No hay comentarios:
Publicar un comentario