Dependiendo de los objetivos que se persigan:
Inserción génica: Es la introducción en las células tratadas de una copia de un gen normal. Se aplica a enfermedades recesivas en las cuales no se produce el producto génico normal.
Es la técnica de terapia génica más empleada y prácticamente la única ensayada en los protocolos con células humanas afectadas por dolencias hereditarias. Sin embargo, es inservible para la casi totalidad de enfermedades producidas por genes de efecto dominante.
Dirección de mutaciones: Mediante algún procedimiento de modificación o cirugía génica que sustituya o bien el gen defectuoso por una copia normal del mismo o tan sólo sustituya la secuencia mutada del gen por la secuencia normal, recomponiéndose de este modo la función original del gen.
De llegar a ser aplicada esta modalidad podrían ser tratadas enfermedades dominantes.
Dirección de células específicas: insertando genes suicidas o genes estimuladores de la respuesta inmune bloqueando el ADN, el ARN o la proteína producida por el gen.
Existen diversos procedimientos posibles para conseguir este objetivo, como puede ser el uso de ADN anti sentido o la formación de hélices triples mediante el uso de oligonucleótidos de ADN.
No hay comentarios:
Publicar un comentario