Terapia En Celulas Somaticas

La terapia génica en células somatica, que ha sido el núcleo central de la investigación de terapia génica en seres humanos, consiste en la introducción de genes normales en células somáticas humanas para tratar un trastorno especifico. Las células del paciente pueden extraerse y manipularse fuera del cuerpo (terapia ex vivo) o, en algunos casos, las células pueden tratarse mientras permanecen en el cuerpo (terapia in vivo).

• Algunos tipos de células somáticas son más apropiadas para la terapia génica que otros. Los buenos candidatos deben ser fácilmente accesibles y tener una vida media prolongada en el organismo. En algunos sistemas de cesión genética son preferibles las células en proliferación ya que, en este caso, el vector portador del gen puede integrarse en el interior del DNA de la célula.
• No todos los tipos de enfermedades son apropiadas para la terapia génica. Es probable que muchas enfermedades dominantes, en especial las causadas por mutaciones dominantes negativas, sean difíciles de tratar porque requerirían de un bloqueo del efecto del gen. La terapia génica alcanza sus objetivos con más facilidad en las enfermedades recesivas que implican la presencia de un producto genético defectuoso o perdido. En este caso, la inserción de un gen normal sustituiría al producto perdido.
• Muchos trastornos recesivos de deficiencia enzimática pueden corregirse, en potencia, cuando se produce alrededor de 10% del nivel enzimático normal.
• Existen muchos posibles métodos de introducción de genes en las células, incluyendo la fusión celular, la coprecipitación de fosfato cálcico (el compuesto químico altera la membrana celular, facilitando la introducción del DNA extraño), las microinyecciones y la fusión de liposomas. Los dos sistemas de cesión más utilizados son: los retrovirus y los adenovirus.