Condiciones De Aplicabilidad De La Terapia Genica

FACTORES:

1. Tipo de herencia. En general, las enfermedades mendelianas, determinadas por la acción de un único gen, son mejores candidatas que las enfermedades multifactoriales que, además de depender de la acción conjunta de varios genes, están influidas por factores ambientales. Una excepción a este criterio general lo constituye el cancer.
2. El patrón de herencia. Las enfermedades recesivas son mejores candidatas a ser tratadas mediante terapia génica que las dominantes. En las primeras, debido a su carácter recesivo, podría ser suficiente añadir una copia del gen sano para recuperar el fenotipo normal, mientras que en las segundas esto no es suficiente en la mayoría de los casos y sería necesario recurrir a algún tipo de modificación dirigida del gen dañado, lo que complica enormemente las posibilidades de intervención.
3. La naturaleza de la mutación causante de la enfermedad.Cuando la mutación es de pérdida de función, el defecto podría ser corregido por terapia de aumento génico, la más sencilla de todas. Por el contrario, las mutaciones de ganancia de función, no pueden ser tratadas añadiendo genes normales y necesitarían de otras estrategias más difíciles de llevar a cabo, como el bloqueo específico del gen mutado o la corrección dirigida de la mutación.
4. Control de la expresión génica: Aquellos genes que no necesitan un excesivo control de su expresión, son los más fáciles de tratar. Por el contrario, cuando la expresión génica requiere un control estricto, los problemas que se presentan son mucho mayores.
5. Tamaño del ADN codificante del gen a insertar: Los genes con secuencias de pequeño tamaño son siempre mejores candidatos, mientras que los genes con un ADN codificante de gran tamaño pueden ser difíciles de transferir al interior de las células debido a la dificultad de encontrar vectores adecuados.