miércoles, 1 de junio de 2011

Estrategia General De La Terapia Genica

La estrategia general que se utiliza para la terapia génica no es más que una extensión de la técnica de selección clonal por complementación funcional. Primero, la función ausente en el organismo recipiente como consecuencia de la presencia de un gen defectuosos se introduce en un vector; luego, este vector se inserta en uno de los cromosomas recipientes y genera un organismo transgénico que se ha "curado" genéticamente. Esta técnica tiene un enorme potencial en los seres humanos porque nos ofrece la esperanza de corregir los desordenes genéticos.

  1. Aunque dentro de unos años será posible mediante la terapia génica reparar los errores que existen en un gen y causan la enfermedad, los objetivos actuales son más modestos. En primer lugar, la terapia génica trata de complementar o sustituir el defecto en la función de un gen defectuoso introduciendo otra copia normal de éste en las células.
    Por otra parte, en otras situaciones lo que se intenta es lo contrario, es decir, inhibir o bloquear el funcionamiento de aquellos genes cuya intervención contribuye al desarrollo de la enfermedad (por ejemplo los oncogenes que intervienen en el cáncer o los genes de virus que son necesarios para que estos se multipliquen en las células).
    Por último, existen otras posibilidades de acción de la terapia génica en la que lo que se busca no es suplir o inactivar la función de un gen, sino introducir la información que permita a la célula sintetizar una proteína que tenga un efecto terapéutico nuevo. Este es el caso de la transferencia de genes para estimular el sistema inmune para que actúe frente a tumores o enfermedades infecciosas, para que se acelere la reparación de heridas, fracturas o se produzcan nuevos vasos sanguíneos, etc.

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